Întâlniri intersectoriale

 
ÎNTÂLNIRILE REȚELEI DE COLABORARE INTERSECTORIALĂ
 
     Prin proiectul Colaborare pentru managementul bolilor rare – ColaboRRE, Alianța Națională pentru Boli Rare România și-a asumat responsabilitate pentru crearea unei rețele de colaborare intersectorială pentru monitorizarea și reevaluarea nevoilor de îngrijire și îmbunătățirea calității serviciilor sociale specializate existente, la nivel național, destinate persoanelor cu boli rare. În acest sens au fost organizate patru întâlniri intersectoriale cu participarea tuturor factorilor interesați în domeniul bolilor rare, la care s-au analizat, dezbătut și propus modalități de asigurare a continuității îngrijirii persoanelor cu handicap produs de boli rare din România.
      Cele patru întâlniri au fost organizate în perioadele: 19-20 iunie 2015, 24-25 iulie 2015, 19-20 Aaugust 2015, 14-15 decembrie 2015.
    Temele dezbătute în cadrul întâlnirilor rețelei au fost: accesul la medicamentele orfane și măsurile luate de ANM și Ministerul Sănătații în vederea facilitării accesului pacienților cu boli rare la tratament; implementarea Planului Național de Boli Rare și a Strategiei Naționale de Sănătate 2014-2020, acreditarea Centrelor de Expertiză și organizarea Rețelelor de Referință Europene pentru bolile rare; asigurarea continuității îngrijirii pacienților cu boli rare și îngrijirea integrată; anunțul diagnosticului, accesul la educație al persoanelor cu boli rare; managerul de caz, screeningul neonatal. 
      La întâlnirile intersectoriale au fost identificate mai multe probleme cu care se confruntă pacienții cu boli rare:
  • Acreditarea Centrelor de Expertiză pentru a putea participa la Rețelele Europene de Referință rămâne cea mai urgentă problemă de soluționat în bolile rare;
  • Timpul alocat pentru evaluarea/consultația unui pacient cu boli rare și cancere rare este mult prea scurt, în contextul unor boli invalidante, severe și complexe, care necesită abordare interdisciplinară (majoritatea pacienților din România nu sunt încă diagnosticați sau sunt greșit diagnosticați!).
  • Adesea tratamentele pentru boli rare nu sunt disponibile;
  • Recuperarea, incluzând educație terapeutică specializată, consiliere și orientare pentru pacient și familie este limitată;
  • Pacienții semnalează pericolul de retragere de pe piață a unor medicamente inovatoare din cauza implementării de la 01.01.2016 a Art.8.1 din Ord.703/2015 privind referențierea medicamentelor inovatoare fără a depăși prețul medicamentelor generice;
  • Este necesară extinderea posibilităților de compensare CAS ale unor terapii (de linia a 2-a, a treia etc., dacă au eșuat terapiile standard);
  • Asigurarea de aparate de aerosoli pentru pacienții cu fibroză chistică, compensarea dispozitivelor medicale de susținere a respirației copiilor cu boli rare/ aparate de respirat (BPAP) pentru distrofiile musculare; (CPAP) în Sindromul Prader Willi;
  • Asumarea unui cadru legal privind prescripția medicației “off-label” (și “indicații de compasiune”) pentru pacienți cu boli amenințătoare de viață sau cronice, debilitante, pentru care nu există terapii autorizate satisfăcătoare sau care nu pot intra într-un studiu clinic;
 
 
Proiect: " ColaboRARE – Colaborare pentru managementul bolilor rare"
Intâlnire intersectorială, 14-15 decembrie 2015
Cea de a IV a întâlnire intersectorială a fost organizată în perioada 14-15 decembrie 2015, la Hotel IBIS Palatul Parlamentului, București, întâlnire la care au fost prezente 46 de persoane. Au participat: 1 reprezentant din partea Direcției de Sănătate Publică  Sălaj, 1 reprezentant al  Ministerul Sănătății, 3 reprezentați din partea  Ministerului Muncii Familiei Protecției Sociale și Persoanelor Vârstnice, 2 reprezentanți ai  Consiliului Național de Boli Rare, 1 reprezentant al Consiliului Național al Dizabilității din România, 1 reprezentant al CNCD – Consiliul Național pentru Combaterea Discriminării, 1 reprezentant al Comisiei de evaluare a persoanelor adulte cu handicap sector 3, 1 reprezentant COPAC, 2 reprezentanți ai Asociației CMEA – Corpul Medicilor Experți de Asigurări, 1 reprezentant al DASC Zalau, 1 reprezentant UNOPA, 1 reprezentant DGASPC sector 6, 1 reprezentant Colegiul medicilor București, 7 specialiști, 20 reprezentanți ai organizațiilor de pacienți, 1 reprezentant farma, 1 reprezentant RRActualități).
            La această întâlnire au fost identificate următoarele probleme cu care se confruntă pacienții cu boli rare din România:
  • Acreditarea Centrelor de Expertiză pentru a putea participa la Rețelele Europene de Referință rămâne cea mai urgentă problemă de soluționat în bolile rare! Metodologia de acreditare și criteriile de evaluare au fost elaborate de către Comitetul Național de Boli Rare și sunt depuse la Mnisterul Sănătății;
  • Timpul alocat pentru evaluarea/ consultația unui pacient cu boli rare și cancere rare este mult prea scurt, în contextul unor boli invalidante, severe și complexe, care necesită abordare interdisciplinară (majoritatea pacienților din România nu sunt încă diagnosticați sau sunt greșit diagnosticați!). Orientarea pacienților către centrele de expertiză, în momentul acreditării acestora, va îmbunătăți în timp această realitate. Diagnosticul se pune greu pentru că “piesele puzzle”-ului apar pe rând. Este necesară introducerea testării genetice în pachetul de bază;
  • Adesea tratamentele pentru boli rare nu sunt disponibile;
  • Recuperarea – incluzând educație terapeutică specializată, consiliere și orientare pentru pacient și familie este limitată;
  • Pacienții semnalează pericolul de retragere de pe piață a unor medicamente inovatoare din cauza implementării de la 01.01.2016 a Art.8.1 din Ord.703/2015 privind referențierea medicamentelor inovatoare fără a depăși prețul medicamentelor generice;
  • Este necesară extinderea posibilităților de compensare CAS ale unor terapii (de linia a 2-a, a treia etc., dacă au eșuat terapiile standard);
  • Asigurarea de aparate de aerosoli pentru pacienții cu fibroză chistică, compensarea dispozitivelor medicale de susținere a respirației copiilor cu boli rare/ aparate de respirat (BPAP) pentru distrofiile musculare; (CPAP) în Sindromul Prader Willi;
  • Asumarea unui cadru legal privind prescripția medicației “off-label” (și “indicații de compasiune”) pentru pacienți cu boli amenințătoare de viață sau cronice, debilitante, pentru care nu există terapii autorizate satisfăcătoare sau care nu pot intra într-un studiu clinic;
                    
Lipsesc de pe piață anumite medicamente esențiale:
  • Ciclosporina, medicament utilizat în tratamentul poliartritei reumatoide, artritei psoriazice, lupusului eritematos sistemic, este primul a cărui dispariţie din farmacii a fost semnalată, atăt în formele generice, cât şi originalul.
  • Hidroxiclorochina (Plaquenil), esenţial în tratamentul pacienţilor cu lupus eritematos sistemic (tratatele spun că trebuie să se găsească “în apa de băut a pacienţilor cu lupus”), poliartrită reumatoidă şi sindrom Sjogren, nu mai este disponibil în farmacii. Nu există înlocuitor pentru acest produs.
  • Metotrexat tablete, un medicament vital în tratarea multori boli autoimune sistemice (poliartrita reumatoidă unde este considerat “standardul de aur”, artrita psoriazică, lupus eritematos sistemic, vasculite sistemice, sclerodermie sistemică, dermatomiozită) nu se mai găseşte.
  • Există tratamente pe care firmele nu vor să le pună pe piață: ex. pentru narcolepsie (număr mic de pacienți).
  • Avem o pacientă cu boala Wilson alergică la Cuprenil. Are nevoie de Wilzin care nu este pe piața românească. A fost adus prin Unifarm dar trebuie plătit de pacient, iar acesta nu are resursele necesare. Cum poate fi introdusă într-un program de nevoi speciale subvenționat?
  • Problemele accesului pacienților cu Mastocitoză la tratament din lipsă de ghiduri clinice în România…în progress, dar nerezolvată.
  • Nu sunt decontate analizele de anticorpi la miastenia gravis și nu au acces la medicamentele pentru tratamentul în situațiile de urgență;
  • Nu există centre rezidențiale pentru pacienții cu boli rare;
  • Lipsa dieteticienilor și a nutriționiștilor pentru managementul regimului alimentar la PKU și alte boli autoimune.
prezentari 

Proiect: " ColaboRARE – Colaborare pentru managementul bolilor rare"
Intâlnire intersectorială, 19-20 august 2015
 
Locația: Hotel IBIS Palatul Parlamentului București
Data: 19-20 august 2015
Număr de participanți: 29 participanți (1 reprezentant COPAC, 1 reprezentant CNBR, 6 medici, 2 jurnaliști, 19 reprezentanți ai organizațiilor membre ANBRaRo și pacienți)
Serviciile integrate sunt necesare pentru pacienții cu boli rare.  Îngrijirea Integrată este o noțiune nouă și conform definiției dată de OMS ‘ reprezintă un concept privind acordarea, managementul și organizarea de servicii medicale specializate cu scopul de a stabili în baza unui diagnostic, tratamentul, îngrijirile, recuperarea / reabilitarea și promovarea stării de sanatate.”  În acest context, “integrat” înseamnă a îmbunătăți serviciile medicale și sociale din punct de vedere al accesibilității, calității, eficienței și satisfacției pacienților”.
Pentru a asigura astfel de servicii avem nevoie de Centre de Expertiză care presupun colaborare cu toate serviciile care contribuie la managementul bolilor rare.
Este nevoie de asigurarea continuității îngrijirii, pentru că nu există continuitatea îngrijirii de la copil la adul și nici între diferitele servicii. Pacienții nediagnosticați trebuie să fie incluși în aceste Centre de Referință, dar pentru aceasta este necesară colaborarea între servicii. Trecerea de la copil la adult presupune multe diferențe în ceea ce privește accesul la servicii, de aceea propunerea este că odată ce vor fi desemnate CE pacientul va rămâne în același centru chiar dacă trece de la vârsta de copil la vârsta de adult.
Priorități și nevoi ale pacienților cu boli rare: Utilitatea dezvoltării unui set de date comune  care să permită aceleași modalități de colectare a datelor. În ceea ce privește cercetarea ar însemna translatarea acestor cercetări pentru tratamentul pacienților. Pacienții se pot autoînregistra în multe registre chiar și asociațiile pot să o facă pentru pacienți.
În România nu se pot prescrie tratamente off-label ca și în alte state. Totuși în anumite boli rare,  pentru care există ghiduri, se poate prescrie medicație off-label, fără ca medicul să fie tras la răspundere, doar că nu se decontează. De asemenea, chiar dacă nu se pot prescrie tratamente off-label se poate solicita tratament pe programul de nevoi speciale care este limitat la un an, dar trebuie să fie foarte bine documentat.
În ceea ce privește anunțul diagnosticului acesta este un pas esențial, depinde totul de modul în care acest anunț este perceput de familie și în care a fost comunicat. O importanță majoră o are existența unui psiholog alături de un specialist care să comunice cu pacientul după anunțul diagnosticului. Este nevoie de formarea medicilor în comunicarea diagnosticelor grave. În unele situații nu e bine ca informația să fie transmisă nefiltrată, pentru că pe unii pacienți îi înspăimântă și duce la un regres nu la un progres în cazul lor. Un rol important după anunțul diagnosticului o au asociațiile de pacienți care pot asigura pacienților un cadru unde au șansa să dicute cu alți pacienți cu același diagnostic (schimb de experiență). Este foarte importantă relaționarea cu persoane cu probleme similare. Ar fi util ca medicii să direcționeze pacienții către organizațiile de pacienți.
Nici pentru specialist nu este ușor să facă anunțul handicapului, de aceea organizarea unor Grupuri de suport pentru medici!!! ar fi utilă. Acoolo unde presiunea este mare, comunicarea este foarte importantă, iar comunicarea alături de pacienți poate să fie și mai utilă.
Cu privire la screening-ul neonatal, acesta a început să devină o practică națională în România.  Prin lege este prevăzută posibilitatea screening-ului, dar populația nu este informată cu privire la beneficiile acestui screening. Recoltarea se face la 48/72 h de la naștere (în cele mai multe state), iar rezultatul se primește în 2/3 săptămâni. În România se face testare la naștere doar pentru una sau două afecțiuni. În România se face testare pentru PKU și hipertiroidism – testare selectivă.
 
prezentari
 

Proiect: " ColaboRARE – Colaborare pentru managementul bolilor rare"

Întâlnire intersectorială, 24-25 Iulie 2015
 
Temele abordate la a doua întâlnire intersectorială au fost: implementarea PNBR și a Strategiei Naționale de Sănătate 2014-2020, acreditarea Centrelor de Expertiză în context Europlan și a organizării Rețelelor de Referință Europene pentru bolile rare.
Rolul Rețelei de colaborare intersectorială este acela de dezvoltare a unui parteneriat durabil şi eficient în domeniul medico-social și educațional, în vederea asigurării continuității îngrijirii persoanelor cu handicap produs de boli rare din România.
În deschiderea evenimentului au fost invitati membrii CNBR participanți la eveniment să își exprime părerea despre cum văd ei un Centru de Expertiză și să prezinte argumente pentru care instituția sau organizația pe care o reprezintă ar putea fi un Centru de Expertiză (ex: criterii de funcționare, finanțare, legislație, etc.). Au fost prezentate rezultatele implementarii proiectului Europlan la nivel European, provocarile si oportunitatile pentru pacientii cu boli rare datorita adoptarii Planurilor/ Strategiilor Nationale de Boli Rare in majoritatea statele membre UE.
S-a dezbatut amplu problema ingrijirii transfrontaliere a sanatatii si abordarea ingrijirii pacientilor in Retelele Europene de Referinta, context in care acreditarea Centrelor de Expertiza pentru boli rare devine o urgenta la nivel nationala. Au fost prezentate mai multe exemple de potentiale centre de expertiza din Romania (Timisoara, Cluj, Iasi, Bucuresti, Tg. Mures), modul in care “functioneaza” in acest moment si c ear trebui facut pentru a putea fi acreditate ca Centre de Expertiza. A fost suspusa dezbaterii si propunerea de acreditare a Centrelor de Expertiza in Romania.
Evenimentul s-a incheiat in prima zi cu o lansare de carte: “Dincolo de aparențe – Biografia lui Veres Robert” autor: Țole Daniel. Moderatoarea evenimentului a fost jurnalista Alexandra Mănăilă.
De un mare succes s-a bucurat si prezentarea facuta de jurnalista si mama unei fetite cu diagnostic inca necunoscut (Ruxandra Mateescu) – blogul:  SUPEREROI PRINTRE NOI – www.supereroiprintrenoi.ro.  
 
prezentari
 
Raport întâlnire intersecorială nr. 1
19-20.06.2015, Hotel ibis Parlament Bucuresti
 
 
La întâlnire au participat 17 reprezentanți ai organizațiilor membre ANBRaRo, Agenția Națională a Medicamentelor (1), Ministerul Sănătății (1), Colegiul Medicilor România (1), COPAC (2), Societatea Română de Hematooncologie Pediatrică (2), CNBR (5), jurnaliști (1).
În deschiderea întâlnirii, Dorica Dan prezintă scopul proiectului ColaboRARE și insistă asupra rolului pe care îl au întâlnirile intersectoriale care vor fi organizate în cadrul proiectului, precizând ca principalul obiectiv în anul 2015 îl reprezintă crearea cadrului legislativ și demararea procesului de acreditare a Centrelor de Expertiză pentru bolile rare în România.
În cadrul întâlnirii au fost dezbătute următoarele teme: Accesul la medicamentele orfane și măsurile luate de ANM și Ministerul Sănătații în vederea facilitării accesului pacienților cu boli rare la tratament; Dna.  Crupariu Anca reprezentant ANM a răspuns întrebărilor pacienților: “ANM emite autorizații pentru includerea unor pacienți într-un studiu clinic – uz compasional.
Există anumite criterii pentru includerea medicamentelor pe lista compensatelor. Pentru medicamentele orfane se acorda din start 55 puncte, care facilitează accesul pe lista medicamentelor compensate și gratuite.”
În cadrul întalnirii au fost prezentate mai multe exemple de organizare a îngrijirii pacienților cu boli rare la nivel național, dezbaterea fiind inițiată de către Dna. Prof. Dr. Maria Puiu si Dl. Prof. Dr. Corin Badiu și concentrată în jurul posibilităților de colaborare între diferitele structuri, explorând posibilitățile de finanțare a acestor activități complementare. Dna. Prof. Emilia Severin a vorbit din perspectiva europeană și a insistat asupra faptului că urgența nr.1 este acreditarea, restul problemelor putând fi rezolvate ulterior.
Dna. Director DSP Ligia Marincaș a insistat asupra faptului că trebuie să analizăm cum se face finanțarea personalului în spitale și care ar fi o posibilitateile de finanțare: specialiștii să fie eventual plătiți prin contractul cu Casa de Asigurări de Sănătate – spații, orar de funcționare (specialistul are contract pe parte spitalicească un anumit număr de ore și pe partea de ambulator) poate CE ar putea face parte din cadrul Spitalului – după modelul centrelor de diabet.
Poate ar putea fi finanțate câteva centre în cadrul unor linii de finanțare separate în cadrul programului de Boli Rare – plătit direct de MS – cu specificarea exactă a categoriilor care sunt finanțate, iar restul să fie plătiți în cadrul spitalului, sunt aspecte la care ne putem gândi pentru a face propuneri.
Tot în cadrul întalnirii a fost prezentată colaborarea noastră în Coaliția pentru Cauza Copilului cu Cancer (Dr. Mihaela Bucurenci) iar Dna. Lidia Onofrei a vorbit despre nevoia de îngrijire integrată în bolile rare și Strategia națională pentru îngrijirea comunitară, care ar putea fi punctele comune în cadrul acestei strategii aflate în stadiu de finalizare.
 
prezentari
 
 

   EVALUAREA SITUATIEI

 
DOMENIU 1
SCOP
OBIECTIVE
INDICATORI
RĂSPUNSURI
Definirea adec- vată, codificarea și inventarierea bolilor rare
Utilizarea unei definiții comune la nivel european
Adoptarea oficială a definiției bolilor rare propusă de CE (nu mai mult de 5 cazuri / 10.000 de locuitori)
Adoptarea definiției bolilor rare propusă de către Consiliu
DA
Asigurarea că bolile rare sunt codificate în mod corespunzător și urmărite în toate sistemele de informare privind sănătatea
Includerea celei mai bune clasificări a bolilor rare existente în prezent în serviciile publice de sănătate
Tipul de clasificare utilizat de către sistemul de sănătate
ICD-10
OMIM – in cercetare si formare
Orfan - helpline
 
Elaborarea de politici pentru recunoașterea BR de către  sistemele de informare și de îngrijire
Nu există în mod clar
 
Existența unor Registre de sprijin pentru o mai bună cunoaștere epidemiologică
Deținerea unui sistem de supraveghere bazat pe un registru cu rezultatele pacienților
Înregistrarea activității
Registre multiple ale bolilor rare care nu sunt standardizate
DOMENIU
SCOP
OBIECTIVE
INDICATORI
RASPUNSURI
Serviciile sociale /socio-medicale
Îmbunătăţirea calităţii vieţii pacienţilor prin sprijinirea de programe şi servicii sociale în BR
Compensarea dizabilităţii cauzată de boală rară
Existenţa de programe oficiale care să sprijine pacienţii şi familiile acestora
Nu există, nespecificat încă
Existenta unor criterii adaptate de incadrare in grad de handicap pentru pacientii cu BR (DISABILITATI RARE)
Nu
Sprijinirea serviciilor sociale pentru pacienţi şi familiile acestora
Existenţa de scheme naţionale pentru promovarea accesului pacienţilor şi familiilor acestora la Centre de Resurse pentru BR in colaborare cu CE
În lucru
Existenţa de scheme publice care să sprijine Programele Terapeutice de  Recreere / Servicii Respiro/ instruirea pacientilor si familiei privind managementul bolii/ educatie terapeutica
Nu
Existenţa de programe de integrare prin terapie ocupationala, scheme de facilitare a integrarii pe piata muncii care să sprijine integrarea pacienţilor în viaţa de zi cu zi
Nu
Sprijinirea de programe de recuperare
Existenţa de programe care să sprijine recuperarea pacienţilor cu boală rară, corelarea cu celelalte servicii din comunitate
Da, şi include sprijin financiar la initiative locale sau private
DOMENIU
SCOP
OBIECTIVE
INDICATORI
RASPUNSURI
Centrele de expertiza
Cresterea si imbunatatirea nivelului de expertiza in BR.
Initierea unui proces de acreditare a CE
Existenţa legislatiei pentru acreditare
Exista in strategia nationala de sanatate, ordin si norme in curs de elaborare
Numar de CE acreditate conform criteriilor EUCERD
Nu
Dezvoltarea  CE in Retele nationale de ingrijire + colaborarea cu RER
Existenta de parteneriate/ colaborari documentate intre serviciile diverse care alcatuiesc CE (clinici, laboratoare, servicii sociale specializate, universitati, etc.)
În lucru
Existenţa de scheme publice de finantare care să sprijine CE
Nu
Existenţa de programe nationale de tratament pentru BR implementate de CE
Nu
Facilitaea accesului la ingrijire
Existenţa unor servicii care faciliteaza/ orienteaza/ instruiesc/ consiliaza pacientii catre CE
În lucru
DOMENIU
OBIECTIVE
INDICATORI
RĂSPUNSURI
Medicamente si terapii pentru BR
Imbunatatirea mecanismelor de punere pe piata a MO in Romania
Numărul de autorizații de punere pe piață pt. medicamente orfane (MO) date de către EMA și introduse pe piață în țară
Cand nu exista autorizatie de punere pe piata, ANM  elibereaza autorizatii pentru nevoi speciale – 10 in trei ani perioada 2013-2015
Timpul scurs între data unei autorizații de punere pe piață dată de EMA pentru MO și data efectivă a plasamentului pe piață în țară
Din momentul in care notifica ANM dureaza in jur de 90 de zile pana la stabilirea pretului
Imbunatatirea accesului la tratament al pacientilor cu BR
Timpul scurs de la plasarea pe piață în țară până la decizia pozitivă pentru rambursarea MO din fonduri publice/ programe nationale
Implica o procedura de evaluare a HTA si in functie de punctajul dobandit la evaluare are loc intrarea conditionata sau neconditionata in lista medicamentelor compensate si gratuite. MO beneficiaza de o facilitate cf. OMS  387 din 31 martie 2015.
Numărul de MO rambursate 100%
Aproximativ 38???
Dezvoltarea de mecanisme pentru a accelera disponibilitatea MO
Numărul de initiative nationale pentru facilitarea accesului la MO
Prioritizarea pentru tambursarea MO in  cazul in care nu existau alternative terapeutice.
OMS  387 din 31 martie 2015 facilitarea intrarii in lista de compensate a MO pe baza unor criterii speciale
Existența unui program guvernamental pentru uz compasional pentru Bolile Rare
Emiterea OMS 1018/2014 prin care ANM elibereaza autorizatii pentru tratamente de ultima instanta
Existența unui program guvernamental pentru folosirea medicamentelor off label
In perspectiva
DOMENIU
INDICATORI
RASPUNSURI
Construirea unui program de cercetare pentru Bolile Rare 
Existența programelor de cercetare Naționale/Regionale pentru BR
Nu exista programe specifice pentru cercetarea BR in Romania, acestea sunt incluse in cadrul altor proiecte de cercetare, finantate de Agentiile de cercetare ale Ministerului Educatiei si Cecetarii.
Monitorizarea programului de cercetare pt BR
Nu exista o activitate specifica
Numărul de proiecte de cercetare pt BR  2014-2020
Nu există